Premier espoir de traitement dans la mucoviscidose. Une thérapie génique inhalée permet de stabiliser les symptômes pulmonaires de la maladie. Les résultats d’un essai clinique de phase II sont publiés dans le Lancet Respiratory Medicine. Les malades ont inhalé pendant un an une solution permettant de remplacer les gènes défectueux responsables de la maladie.

136 patients atteints de mucoviscidose, et âgés de plus de 12 ans, ont été intégrés à cet essai randomisé. 78 d’entre eux ont reçu 5 millilitres d’une solution contenant des fragments d'ADN (pGM169/GL67A), le reste une solution saline (placebo). Les participants ont inhalé leur traitement une fois par mois pendant un an. Dans le cas de la thérapie génique, cela permettait de délivrer directement à la surface des poumons les copies corrigées des gènes défaillants (CFTR).

Peu d’effets secondaires

Les chercheurs ont régulièrement évalué la fonction pulmonaire des participants en mesurant le volume d’air exhalé en une seconde. Au bout de deux ans, l’amélioration est plus marquée de 3,7 % chez les volontaires sous thérapie génique par rapport au groupe placebo. D’après le Pr Stephen Hyde, co-auteur de l’étude, c’est davantage le résultat d’une stabilisation de la mucoviscidose que d’une réelle amélioration. Mais « la stabilisation de la maladie pulmonaire est un objectif en soi. Nous poursuivons d’autres études sur des thérapies géniques non virales, avec différentes doses et combinaisons médicamenteuses et des vecteurs plus efficaces. »

C’est la première fois qu’une thérapie génique démontre ses bienfaits dans la mucoviscidose. Mais ces bons résultats sont tempérés par une réaction très variable. Les patients avec la pire fonction respiratoire au début de l’essai clinique ont vu l’effet de la thérapie doublé. Pour d’autres, il était minime.

La bonne nouvelle reste toutefois la bonne tolérance de cette nouvelle option. Seuls deux arrêts de traitement sont à déplorer, un dans chaque groupe. Six effets indésirable sérieux ont été répertoriés.