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Maladies rares : le Leem veut faciliter l’accès aux molécules innovantes

Le Leem veut faciliter et accélérer l'accès aux molécules innovantes qui pourraient traiter les maladies rares. Il appelle de ses voeux un 3e Plan national dédié.

Maladies rares : le Leem veut faciliter l’accès aux molécules innovantes LODI FRANCK/SIPA




Les industriels du médicament veulent une action plus ferme contre les maladies rares. 2016 marque la dernière année du deuxième Plan national maladies rares débuté en 2011. A l’occasion d’un atelier sur l’innovation dans ce domaine, Les entreprises du médicament (Leem) ont appelé de leurs vœux un troisième plan. Le syndicat a émis 20 propositions en ce sens, déclinées selon quatre axes.

Le premier consiste à développer la recherche autour des maladies rares. Pour les industries, cela passe par le renforcement des partenariats public/privé, plus de lien entre les équipes de chercheurs mais aussi une mutualisation des outils de travail ainsi que des registres et bases de données.

Valoriser le caractère innovant

Le deuxième axe prôné par le Leem implique directement les patients atteints de ces pathologies, 3 millions en France. Le syndicat estime que le développement et la mise à disposition de molécules innovantes doivent être favorisés. Une exigence qui passe par plusieurs étapes, notamment financières. Il propose donc de valoriser le caractère innovant des médicaments à l’essai, en tenant compte de leur impact sur la qualité de vie des maladies.

Le « risque financier (est) important pour le laboratoire » qui développe les traitements des maladies rares, précise le Leem. En effet, 7 000 sont identifiées à ce jour, mais la plupart du temps elles touchent une cible très réduite. Dans deux tiers des cas, seuls 0 à 5 malades sont touchés par la pathologie. Il s’agit sans conteste d’un marché de niche mais qui ne bénéficie pas des mesures adaptées. Ainsi, actuellement moins de 5 % des maladies rares identifiées bénéficient d’un traitement approuvé par les autorités sanitaires.

Simplifier et assouplir

Pour compenser cette prise de risque, le financement et la prise en charge des maladies ont besoin d’aide, estime le syndicat. Sur le terrain, cela se traduit par un travail conjoint entre les malades, les pouvoirs publics et les industriels lors de la fixation des prix, une évolution des contrats avec les autorités de santé. L’objectif est à la simplification et à plus de souplesse.

« La France qui a été pionnière dans le champ des maladies rares doit garder son leadership européen et être aux avant-postes de l’innovation, en faisant en sorte de pousser les réflexions et les décisions quant à la prise en compte des spécificités liées à cette mosaïque de maladies dans un contexte budgétaire de plus en plus contraint », considère Philippe Lamoureux, directeur général du Leem dans un communiqué.

Le dernier point n’est pas le moindre : renforcer la coopération entre les acteurs de la prise en charge des maladies rares. Le Leem réclame donc plus de place dans l’évaluation du deuxième Plan maladies rares, et souhaite amplifier la parole de la France dans le plan européen. Les malades ne sont pas absents des demandes du syndicat : ils doivent être davantage associés à l’évaluation de l’intérêt thérapeutique des molécules innovantes.

Source : Le Leem

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