Ce mercredi, la Food and Drug Administration (FDA), l’équivalent américain de l’ANSM, a approuvé la première thérapie génique contre le cancer. Il s’agit du Kymriah, qui a été développé par les laboratoires Novartis pour lutter contre la leucémie lymphoblastique aiguë chez l’enfant et le jeune adulte, jusqu’à 25 ans.

« Il y avait un besoin urgent de d’options thérapeutiques novatrices, qui pourraient améliorer les chances de survie des patients souffrant de rechutes ou de résistances, et pour lesquels le pronostic est mauvais, explique Novartis dans un communiqué. Les patients subissent souvent de multiples traitements incluant chimiothérapies, radiothérapies, thérapies ciblées ou par cellules souches, mais seulement 10 % sont encore vivants 5 ans plus tard. »

Des cellules reprogrammées

Ce que propose le Kymriah, c’est un traitement unique, avec un taux de rémission de 83 % dans les trois mois suivant le traitement. Il est individualisé. Les lymphocytes T, des cellules du système immunitaire du patient, sont prélevés, reprogrammés, cultivés et congelés. Ils sont modifiés pour attaquer d’autres lymphocytes défaillants, responsables de la maladie, qui prolifèrent rapidement.

Ils repèrent une protéine, CD19, qui est exprimée à la surface de ces cellules, et les attaquent. Une fois réinjectés dans le corps du patient, les lymphocytes T modifiés se répliquent rapidement, et la rémission est rapide.

L’ère des immunothérapies géniques

« Nous entrons dans une nouvelle ère de l’innovation médicale, dans laquelle nous sommes désormais capables de reprogrammer les cellules d’un patient pour qu’elles attaquent elles-mêmes un cancer mortel, s’est enthousiasmé le commissaire de la FDA, Scott Gottlieb. Les nouvelles thérapies géniques et cellulaires détiennent le potentiel de transformer la médecine et de créer un point d’inflexion dans notre capacité à traiter, et même à guérir, de nombreuses maladies encore incurables. »

Plus de 550 thérapies géniques expérimentales seraient en développement, a-t-il ajouté. D’ici la fin de l’année 2017, la FDA devrait en valider une deuxième, conçue par Kite Pharma, destinée à traiter le lymphome non hodgkinien agressif diffus à grandes cellules B.

Un traitement coûteux

Deux ombres au tableau. Les effets secondaires peuvent être sévères. En plus des effets classiques – fièvre, nausées, vomissements, troubles intestinaux, douleurs musculaires et articulaires, etc –, le Kymriah peut causer des infections graves, de l’hypotension artérielle, des problèmes rénaux et une baisse de l’oxygénation sanguine.

Ensuite, son prix. Le coût du traitement devrait avoisiner les 400 000 euros. Un argument que balaie Novartis d’un revers de main. Les traitements classiques de la leucémie, qui incluent une transplantation de moelle osseuse, reviennent à plus de 450 000 euros, et peuvent grimper jusqu’à 675 000 euros, se justifie le laboratoire suisse.

La leucémie lymphoblastique aiguë est le type de leucémie le plus courant chez l’enfant. Elle n’est ni contagieuse, ni transmissible, ni héréditaire, et les causes sont encore mal connues. En France, environ 300 cas sont recensés chaque année.