Après l’approbation par la Food and Drug Administration, le Luxturna® devrait être proposé aux USA pour la modique somme de 850 000 dollars. Selon son fabricant, Spark Therapeutics, une seule dose à 425 000 dollars est nécessaire pour traiter un œil. Comme la mutation génétique affecte les deux yeux et impacte de fonctionnement de la rétine au même rythme, la plupart des patients devraient avoir besoin d'un traitement pour les deux yeux, 850 000 dollars seront donc nécessaires... Ce médicament contre la cécité est en passe de devenir le traitement le plus cher du monde.

Une greffe d’un nouveau gène fonctionnel

Il s’agit en réalité d’une thérapie génique : elle a pour but de réparer le gène à l’origine de ce type rare de cécité. Le médicament est destiné aux patients atteints de dystrophie rétinienne due à une mutation du gène RPE65. Cette anomalie génétique rare entraîne une déficience visuelle sévère dès l'enfance et peut éventuellement mener à la cécité.
Le Luxturna® s’administre par une injection réalisée par un spécialiste directement dans l'œil avec une micro-aiguille. Le médicament vise à fournir un troisième gène RPE65 normal aux cellules de la rétine. Cette troisième version du gène ne supprime pas ou ne remplace pas les deux gènes mutés à l’origine de la maladie. Cependant, le gène normal délivré via l’injection d’un vecteur dans l’œil est capable de fonctionner dans certaines cellules rétiniennes et de corriger les problèmes de vision.

Rare, innovant et remboursable

Même si le médicament est innovant, le laboratoire savait qu’une pluie de critiques l’attendait lorsqu’il dévoilerait le prix exorbitant du traitement. Pour faciliter « l’accès à tous », Spark Therapeutics a fourbi quelques arguments financiers, au-delà de la seule efficacité clinique.
Tout d’abord, il existe très peu de malades porteurs de l’anomalie génétique et donc concernés par ce traitement : aux Etats-Unis, 1 000 personnes sont actuellement éligibles à ce médicament et seuls 10 à 20 cas par an s’y ajouteront. C’est ce que l’on appelle un traitement de « niche ». Pas de risque donc d’après eux de déstabiliser les comptes de la santé.
Deuxième argument, cette thérapie génique pourra être disponible dans le cadre d'une « entente de remboursement fondée sur les résultats ». En clair, ils promettent un remboursement en cas d’échec du traitement. Un médicament avoisinant le million de dollars : oui, mais seulement s’il marche !
Enfin, troisième aménagement, Spark Therapeutics a également annoncé une proposition de paiements échelonnés pour différents organismes payeurs aux USA. Le crédit au secours des caisses de la Sécu !
Il n'est pas sûr que cette proposition soit satisfaisante alors que gonfle dans tous les pays, y compris aux Etats-Unis, une controverse sur la cherté des nouveaux médicaments innovants.

Une démarche qui va devenir commune

Il s’agit pourtant d’une démarche à laquelle qui se « généralise » : dans les cancers hématologiques, les CAR-T cell qui sauvent des malades souffrant de formes réfractaires de leucémies ou de lymphomes, seront facturés également près d’un million de dollars (pour la totalité du traitement, y compris la réanimation) et le laboratoire Novartis, qui commercialise le premier CAR-T cell a promis rembourser son médicament en cas d'échec.

Il faut savoir que les CAR-T cells sont potentiellement utilisables dans de nombreux cancers et dans le SIDA, et là, on est sur des populations de malades beaucoup plus larges.