Le mardi 29 juin, lors de la présentation de la stratégie "Innovation Santé 2030" à l’Elysée, le président de la République Emmanuel Macron a facilité l’accès rapide aux médicaments innovants pour tous les patients.

Un nouveau dispositif 

Concrètement, il a annoncé la mise en place d’un dispositif d’accès au marché organisé en trois étapes :

1.    Obtention d’une autorisation de mise sur le marché (AMM) ;

2.    Évaluation par la Commission de la Transparence de la Haute Autorité de santé. "L’amélioration du service médical rendu (ASMR), même s’il n’est que de niveau 4, reste une amélioration pour les personnes malades", commente France Assos Santé.

3.    Mise sur le marché immédiate, même sans fixation du prix, quel que soit le niveau de l’AMSR de 1 à 4.

La mise en expérimentation de ce dispositif serait assurée pendant deux ans.

"Notre demande est enfin entendue" 

"L’accès rapide aux médicaments innovants est enfin garanti ! Notre demande est enfin entendue", se félicite France Assos Santé, qui salue l’annonce de ces mesures tout en restant vigilante sur les modalités de leur mise en œuvre. "L’accès rapide au marché est à la fois un encouragement à l’innovation et une réponse aux attentes de milliers de patients",  poursuit l’association de patients. Comme France Assos Santé, nombre de militants réclament notamment depuis 2016 la prise en charge par l’Assurance maladie des médicaments, souvent onéreux, qui représentent une innovation thérapeutique.  

A l’automne 2018, à travers une tribune publiée dans le journal Le Monde et signée par de nombreux cancérologues, des professionnels de santé dénonçaient aussi la difficulté de faire bénéficier leurs patients de l’accès aux traitements innovants, notamment dans la prise en charge des cancers de la vessie et du poumon.

"Une augmentation tendancielle des dépenses de santé"

"La question du prix des médicaments et des mécanismes de régulation de ces derniers n’est arrivée que très récemment dans le débat public, avec la mise sur le marché de plusieurs thérapies à des niveaux de prix très élevés" (par exemple les traitements innovants contre l’hépatite C à 46 000 euros la cure ou des immunothérapies contre le cancer à 400 000 euros), analyse l’Institut Montaigne.

Si la fin du XXème siècle a été dominée par la découverte de médicaments chimiques (dont le principe actif découle d’une synthèse chimique donc de matière non vivante), le XXIème siècle a initié le virage des médicaments biologiques (issus de plantes ou de bactéries par exemple) et des thérapies géniques (qui consistent à faire pénétrer des gènes dans les cellules ou les tissus d'un individu pour traiter une maladie).

"Ces traitements, dispensés majoritairement à l’hôpital, s’adressent à des maladies de plus en plus précises et à des populations de plus en plus réduites", explique l’Institut Montaigne, dans une note publiée avant la crise de la Covid-19, qui a fait exploser le déficit de la Sécurité sociale. "La problématique du financement de l’innovation se pose sous un nouveau jour dans une période de contrainte budgétaire forte. Un certain nombre de facteurs sociodémographiques, comme le vieillissement de la population ou le développement des maladies chroniques, contribuent à une augmentation tendancielle des dépenses de santé et remettent en cause la pérennité financière du système", écrivaient alors les experts.

Comment évaluer les coûts ? 

Mais l'évaluation des coûts est complexe. "Aux Etats-Unis, on vient de mettre au point un traitement qui corrige un défaut génomique responsable d’une maladie qui handicape toute une vie. Cela consiste en une seule injection qui guérit totalement le patient mais dont le prix est de 2 millions de dollars … Si on fait la somme de ce que coûterait la prise en charge de ce malade tout au long de sa vie, cela n’est pas si cher !", relativisait ainsi fin 2020 Jean-Jacques Zambrowsky, médecin et économiste de la Santé.