« Cela fait un an depuis décembre que je suis sous traitement. D’après les résultats, ça irait mieux du côté du poumon, malgré la métastase que j’ai fait enlever en novembre. » Judith est atteinte d’un cancer du poumon avec une mutation génétique particulière (translocation ROS 1). Jusqu’ici, chimiothérapie et autres traitements étaient restés dans l’échec.
Dans le cadre d’un essai clinique, cette patiente bénéficie d’un médicament innovant, qui cible cette altération moléculaire, le crizotinib. L’Institut national du Cancer (INCa) a facilité l’accès à ce médicament via son programme AcSé, créé en juin 2013. A un an et demi d’existence, le bilan est plutôt positif.

Ouvrir les indications de prescription

Le principe de la thérapie ciblée est plutôt simple : les cancers peuvent toucher des organes différents, mais se caractériser par une même anomalie génétique. De plus en plus, les cancérologues réalisent un profil moléculaire des tumeurs pour repérer ces anomalies… mais peu de médicaments sont disponibles.
« Jusqu’à présent les autorisations de mise sur le marché (AMM) concernent un organe particulier et une molécule », explique le Pr François Sigaux, directeur de la recherche à l’INCa. « On se retrouve donc avec des médicaments qui ont eu leur AMM dans une indication, mais on se demande si ce médicament ne pourrait pas aussi être utile à d’autres patients. » Cette interrogation, c’est le point de départ du programme AcSé.

Ecoutez le Pr François Sigaux, directeur de la recherche à l’INCa : « L’idée du programme AcSé, c’était donner la possibilité de recevoir un médicament dont on pensait qu’il pouvait être efficace pour un patient donné. »

Le programme AcSé, c’est quoi ?

AcSé est un programme d’accès sécurisé aux thérapies ciblées innovantes, promu par l’INCa et l’Agence de sécurité du médicament (ANSM). Lancé en juin 2013, il fixe deux objectifs : ouvrir l’indication des médicaments innovants en étudiant l’intérêt de ceux-ci dans d’autres pathologies et offrir un accès égal aux traitements innovants. Car si 900 traitements innovants existent, seuls 50 ont reçu une AMM. Parmi eux, une trentaine disposent de biomarqueurs, c’est-à-dire de cibles moléculaires. Ceux-ci sont particulièrement intéressants.

A l’heure actuelle, un essai clinique est en cours au sein du programme AcSé. Coordonné par le Pr Gilles Vassal, de l’Institut Gustave-Roussy (Villejuif, Val-de-Marne), il évalue l’intérêt du crizotinib, un médicament indiqué dans le cancer du poumon avec une translocation du gène ALK. Dans le cadre de l’essai, 20 types de tumeurs sont traitées avec d’autres altérations génétiques (sur les gènes MET, RON et ROS 1). 4 000 patients ont participé au test moléculaire dans 150 établissements hospitaliers. « La dynamique de recrutement est bonne puisque déjà 105 patients sont inclus dans l’étude et ont été traités dans le cadre de l’essai », souligne le Pr Gilles Vassal, coordinateur de l’essai AcSé crizotinib.

Ecoutez le Pr Gilles Vassal, cancérologue à l’Institut Gustave-Roussy : « Il y a des pathologies fréquentes, comme le cancer du côlon, et des cancers plus rares comme les cancers de l’ovaire ou des cancers pédiatriques. »

« J’ai confiance. Entièrement. »

80 patients sont traités depuis plus de deux mois. Parmi eux, « une vingtaine ont eu une réponse tumorale soit complète soit partielle. On observe donc les effets dans une proportion non négligeable de cas », s’enthousiasme le Pr Vassal. Mais tous les types de cancers ne répondent pas de la même manière au crizotinib.

Ecoutez le Pr Gilles Vassal, cancérologue à l’Institut Gustave-Roussy : « Les patients qui ont un cancer du poumon avec translocation de ROS répondent bien au traitement, et d’autres ont moins de réponse. »

Traitée au CHU de Caen (Calvados), Judith se dit aussi confiante, même si les effets secondaires sont lourds. « Il y a des effets secondaires, mais j’ai fait déjà une chimiothérapie par intraveineuse, et il y a toujours des effets secondaires. Je n’étais pas obligée d’accepter le protocole, mais il avait l’avantage que je ne perdrais pas pas mes cheveux. Je le supporte parce que je n’ai pas le choix : il faut réagir et avoir confiance. Moi j’ai confiance. Entièrement. »

Un deuxième essai est lancé dans le programme AcSé. Il évalue l’intérêt du vemurafenib, indiqué dans le mélanome de l’adulte, dans 10 autres tumeurs avec la mutation V600 du gène BRAF. Un projet avec des cibles multiples est également en cours d’élaboration. « Pour le patient, cela permet d’avoir le bénéfice d’un médicament qui jusque là n’était pas possible en dehors de cet essai clinique », conclut François Sigaux. Et la thérapie ciblée est une piste thérapeutique d’avenir, dans la mesure où elle permet de traiter mieux, à meilleure escient, et offre des alternatives dans des pathologies jusqu’ici réfractaires.