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MYOZYME 50 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion

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Date de l'autorisation : 29/03/2006

Disponible sur ordonnance      Médicament remboursable

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Groupe(s) générique(s)

Ce médicament n'appartient à aucun groupe générique


Composition en substances actives

  •   Poudre (Composition pour Un flacon)
    • >  ALGLUCOSIDASE ALFA   50 mg

Présentations

> 1 flacon(s) en verre de 20 ml

Code CIP : 3024700 ou 3400930247006
Déclaration de commercialisation : : 09/01/2023
Cette présentation est agréée aux collectivités
Prix libre, médicament non remboursable   

> 10 flacon(s) en verre de 20 ml

Code CIP : 3024701 ou 3400930247013
Déclaration de commercialisation : : 09/01/2023
Cette présentation est agréée aux collectivités
Prix libre, médicament non remboursable   

> 1 flacon(s) en verre ( abrogée le 09/01/2023)

Code CIP : 5695751 ou 3400956957514
Déclaration de commercialisation : : 12/10/2006
Cette présentation n'est pas agréée aux collectivités
Prix libre, médicament non remboursable   

> 10 flacon(s) en verre ( abrogée le 09/01/2023)

Code CIP : 5695768 ou 3400956957682
Déclaration de commercialisation : : 12/10/2006
Cette présentation n'est pas agréée aux collectivités
Prix libre, médicament non remboursable   


Service médical rendu (SMR)  

Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence.
Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien "Avis du jj/mm/aaaa" ou encore sur demande auprès de la HAS . Les avis et synthèses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.


Liste des avis de SMR rendus par la commission de la transparence pour QUASYM L.P. 10 mg, gélule à libération modifiée
Valeur du SMR Avis Motif de l'évaluation Résumé de l'avis
Faible Avis du 17/11/2021 Réévaluation SMR La Commission considère que le service médical rendu par MYOZYME (alpha alglucosidase) reste faible dans la forme tardive de la maladie de Pompe.
Faible Avis du 22/03/2017 Réévaluation SMR et ASMR Le service médical rendu par MYOZYME reste faible dans les formes tardives de la maladie de Pompe dans l’attente d’une mise à disposition d’un conditionnement adapté au traitement de l’adulte.
Important Avis du 22/03/2017 Réévaluation SMR et ASMR Le service médical rendu par MYOZYME reste important dans les formes infantiles de la maladie de Pompe.
Faible Avis du 09/01/2013 Réévaluation SMR et ASMR La Commission considère que le service médical rendu par MYOZYME reste faible dans le traitement de la forme tardive de la maladie de Pompe.
Faible Avis du 16/06/2010 Modification des conditions d'inscription (CT) Le service médical rendu par cette spécialité est faible dans son indication.
Important Avis du 19/07/2006 Inscription (CT) La Commission considère que le service médical rendu est important dans la forme infantile de la maladie de Pompe.
Insuffisant Avis du 19/07/2006 Inscription (CT) La Commission considère que le service médical rendu est insuffisant en l'absence de démonstration actuelle formelle d'efficacité dans la forme tardive de la maladie de Pompe. d'après les données cliniques disponibles, la Commission a considéré que la forme tardive correspondait à un âge de début des symptômes au delà de 5 ans.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)  

Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence.
Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien "Avis du jj/mm/aaaa" ou encore sur demande auprès de la HAS . Les avis et synthèses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.


Liste des avis d'ASMR rendus par la commission de la transparence pour QUASYM L.P. 10 mg, gélule à libération modifiée
Valeur de l'ASMR Avis Motif de l'évaluation Résumé de l'avis
Avis du 22/03/2017 Réévaluation SMR et ASMR " Prenant en compte :
- les nouvelles données disponibles confirmant le bénéfice transitoire sur des critères fonctionnels (6MWT, CVF),
- l’absence de démonstration, avec un niveau de preuve optimal, d’un impact sur le handicap à long terme et la survie globale des patients,
- et l’absence d’alternative thérapeutique dans un contexte où le besoin thérapeutique reste important,
la Commission considère que MYOZYME apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie thérapeutique des formes tardives de la maladie de Pompe dans l’attente d’une mise à disposition d’un conditionnement adapté au traitement de l’adulte. "
Avis du 22/03/2017 Réévaluation SMR et ASMR " Prenant en compte :
- les nouvelles données disponibles confirmant le bénéfice sur la survie globale des patients à court terme,
- l’absence d’impact sur les atteintes neurologiques provoquant à terme un handicap majeur et une mortalité importante,
- et l’absence d’alternative thérapeutique dans un contexte où le besoin thérapeutique reste important,
La Commission considère que MYOZYME apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la stratégie thérapeutique des formes infantiles de la maladie de Pompe. "
Avis du 09/01/2013 Réévaluation SMR et ASMR Au vu des données disponibles, la Commission considère que l’amélioration du service médical rendu par MYOZYME reste mineure (niveau IV) dans la forme tardive de la maladie de Pompe.
Avis du 16/06/2010 Modification des conditions d'inscription (CT) Compte tenu de la faible quantité d'effet observée, de l'absence de donnée concernant l'efficacité à long terme (notamment l'effet sur le passage à la ventilation assistée) et malgré l'absence d'alternative thérapeutique, Myozyme apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la prise en charge de la forme tardive de la maladie de Pompe.
Avis du 19/07/2006 Inscription (CT) Myozyme apporte une amélioration importante (niveau II) du service médical dans le cadre de la prise en charge de la seule forme infantile de la maladie de Pompe.

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