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Ce médicament n'appartient à aucun groupe générique
Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence.
Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien "Avis du jj/mm/aaaa" ou encore sur demande auprès de la HAS . Les avis et synthèses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.
Valeur du SMR | Avis | Motif de l'évaluation | Résumé de l'avis |
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Faible | Avis du 17/11/2021 | Réévaluation SMR | La Commission considère que le service médical rendu par MYOZYME (alpha alglucosidase) reste faible dans la forme tardive de la maladie de Pompe. |
Faible | Avis du 22/03/2017 | Réévaluation SMR et ASMR | Le service médical rendu par MYOZYME reste faible dans les formes tardives de la maladie de Pompe dans lattente dune mise à disposition dun conditionnement adapté au traitement de ladulte. |
Important | Avis du 22/03/2017 | Réévaluation SMR et ASMR | Le service médical rendu par MYOZYME reste important dans les formes infantiles de la maladie de Pompe. |
Faible | Avis du 09/01/2013 | Réévaluation SMR et ASMR | La Commission considère que le service médical rendu par MYOZYME reste faible dans le traitement de la forme tardive de la maladie de Pompe. |
Faible | Avis du 16/06/2010 | Modification des conditions d'inscription (CT) | Le service médical rendu par cette spécialité est faible dans son indication. |
Important | Avis du 19/07/2006 | Inscription (CT) | La Commission considère que le service médical rendu est important dans la forme infantile de la maladie de Pompe. |
Insuffisant | Avis du 19/07/2006 | Inscription (CT) | La Commission considère que le service médical rendu est insuffisant en l'absence de démonstration actuelle formelle d'efficacité dans la forme tardive de la maladie de Pompe. d'après les données cliniques disponibles, la Commission a considéré que la forme tardive correspondait à un âge de début des symptômes au delà de 5 ans. |
Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence.
Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien "Avis du jj/mm/aaaa" ou encore sur demande auprès de la HAS . Les avis et synthèses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.
Valeur de l'ASMR | Avis | Motif de l'évaluation | Résumé de l'avis |
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Avis du 22/03/2017 | Réévaluation SMR et ASMR | " Prenant en compte : - les nouvelles données disponibles confirmant le bénéfice transitoire sur des critères fonctionnels (6MWT, CVF), - labsence de démonstration, avec un niveau de preuve optimal, dun impact sur le handicap à long terme et la survie globale des patients, - et labsence dalternative thérapeutique dans un contexte où le besoin thérapeutique reste important, la Commission considère que MYOZYME apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie thérapeutique des formes tardives de la maladie de Pompe dans lattente dune mise à disposition dun conditionnement adapté au traitement de ladulte. " |
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Avis du 22/03/2017 | Réévaluation SMR et ASMR | " Prenant en compte : - les nouvelles données disponibles confirmant le bénéfice sur la survie globale des patients à court terme, - labsence dimpact sur les atteintes neurologiques provoquant à terme un handicap majeur et une mortalité importante, - et labsence dalternative thérapeutique dans un contexte où le besoin thérapeutique reste important, La Commission considère que MYOZYME apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la stratégie thérapeutique des formes infantiles de la maladie de Pompe. " |
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Avis du 09/01/2013 | Réévaluation SMR et ASMR | Au vu des données disponibles, la Commission considère que lamélioration du service médical rendu par MYOZYME reste mineure (niveau IV) dans la forme tardive de la maladie de Pompe. | |
Avis du 16/06/2010 | Modification des conditions d'inscription (CT) | Compte tenu de la faible quantité d'effet observée, de l'absence de donnée concernant l'efficacité à long terme (notamment l'effet sur le passage à la ventilation assistée) et malgré l'absence d'alternative thérapeutique, Myozyme apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la prise en charge de la forme tardive de la maladie de Pompe. | |
Avis du 19/07/2006 | Inscription (CT) | Myozyme apporte une amélioration importante (niveau II) du service médical dans le cadre de la prise en charge de la seule forme infantile de la maladie de Pompe. |